一直以來，研發(fā)費用高、成功率低、研發(fā)周期長是全球新藥研發(fā)面臨的三大痛點。國際頂級科學期刊曾提供一組數(shù)據(jù)，一款新藥從早期的靶點發(fā)現(xiàn)到上市，大概需要20億美金的研發(fā)投入，耗時10年以上，但成功率僅僅只有3.5％。

因此，降低研發(fā)費用，提高成功率，縮短周期，開發(fā)差異化的、具有競爭力的新藥是各大藥企迫切需要解決的問題。

隨著AI技術的不斷發(fā)展，AI通過NLP、圖像識別、機器學習和深度學習等技術，具備強大的發(fā)現(xiàn)關系能力和計算能力，可以更有效率地發(fā)現(xiàn)藥物與疾病的關系、疾病與基因的關系等，從而助力新藥研發(fā)。

近年來，國內(nèi)外誕生出一批優(yōu)秀的AI制藥公司，其中，英矽智能（Insilico Medicine）就是AI制藥領域的頭部企業(yè)之一。

今年2月，英矽智能完成了行業(yè)首次用人工智能貫穿藥物發(fā)現(xiàn)環(huán)節(jié)（包括機制發(fā)現(xiàn)、靶點發(fā)現(xiàn)及找到新化合物）的過程，成功發(fā)現(xiàn)發(fā)現(xiàn)了一種全新機制的用于治療特發(fā)性肺纖維化的臨床候選新藥，并成功通過多次人類細胞和動物模型實驗驗證，是為全球首例。今年8月，英矽智能再次發(fā)現(xiàn)針對腎纖維化的化合物，印證了候選藥物的發(fā)現(xiàn)，并非偶然的運氣，而是技術的實力。

英矽智能利用其自主研發(fā)的AI平臺，向市場證明了AI新藥發(fā)現(xiàn)的可行性。

昨日，英矽智能首席科學官、藥物研發(fā)負責人任峰博士在2021云棲大會上發(fā)表《人工智能重新定義藥物研發(fā)》的主題演講，任峰博士自豪地介紹：“從早期的靶點發(fā)現(xiàn)，到臨床候選化合物的確定，我們只用了18個月的時間，研發(fā)經(jīng)費只耗費了260億美元左右。這跟傳統(tǒng)新藥研發(fā)相比，研發(fā)周期縮短了三分之二，大幅度降低了研發(fā)經(jīng)費，并且成功率提升至14％。”

英矽智能首席科學官、藥物研發(fā)負責人，任峰博士

【產(chǎn)業(yè)資本紛紛介入】

憑借著首次成功運用AI技術發(fā)現(xiàn)治療纖維化疾病的新型臨床化合物，英矽智能獲得了高達2.55億美元的巨額融資。

今年6月，英矽智能宣布完成2.55億美元C輪融資，領投方為華平投資，創(chuàng)新工場繼B輪參投后，此輪繼續(xù)跟投。本輪所募集資金將用于推進英矽智能目前的治療項目進入人體臨床試驗階段、啟動更多全新靶點、疑難靶點的新藥研發(fā)項目，并進一步發(fā)展公司的人工智能和藥物研發(fā)能力。

自成立以來，英矽智能獲得國內(nèi)新藥巨頭藥明康德的戰(zhàn)略投資，以及創(chuàng)新工場、啟明創(chuàng)投、紅杉資本等豪華資本的加持。

英矽智能融資情況

由此可見，不僅國內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)的龍頭布局AI制藥方向，國內(nèi)的大型AI科技巨頭，如百度、阿里等也積極跨界入場。

此前，英矽智能創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示：“我們感到非常高興和自豪的是，英矽智能已經(jīng)獲得了一些全球范圍內(nèi)頂尖投資方的認可和投資，他們多數(shù)亦深耕于生物醫(yī)藥行業(yè)。在他們的支持下，我們將繼續(xù)創(chuàng)新，為生物醫(yī)藥行業(yè)帶來革命性的解決方案�！�

【新藥研發(fā)的4大環(huán)節(jié)】

新藥研發(fā)主要包括藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、臨床研究試驗以及申報上市4個階段。

1．藥物發(fā)現(xiàn)階段：主要涉及疾病選擇、靶點發(fā)現(xiàn)和化合物合成；

2．臨床前研究階段：以化合物篩選、晶型預測、化合物驗證為主；

3．臨床試驗階段：以患者招募、臨床試驗為主，涉及用藥方案、藥效試驗、患者觀察記錄、優(yōu)化改進等；

4．申報上市階段：主要是政府藥品監(jiān)管機構對新藥進行審批，是新藥上市前的最后一步。

簡單而言，英矽智能就是通過大數(shù)據(jù)模型，讓AI技術實現(xiàn)推理創(chuàng)造，使得AI從量變走向質變，探索新的藥物發(fā)現(xiàn)方法。通過AI平臺的深度學習算法和大數(shù)據(jù)計算，實現(xiàn)從靶點發(fā)現(xiàn)到化合物篩選，從化合物合成到臨床實驗設計優(yōu)化，最后走進人體臨床實驗全過程。

目前，英矽智能已與輝瑞、安斯泰來、強生公司旗下楊森制藥、大正制藥等多家一流的生物醫(yī)藥公司達成合作，并已與多個合作方取得重大進展。

本屆云棲大會上，英矽智能首席科學官任峰博士介紹說，雖然AI制藥正處于蓬勃發(fā)展當中，但依然出在很早期的階段，目前，人工智能做出來的新藥絕大多數(shù)只處于臨床一期或者是臨床二期的早期，尚沒有在臨床上得到一個充分的驗證。英矽智能下一個目標就是讓人工智能發(fā)現(xiàn)的新藥能夠得到更好的臨床驗證。

【對AI制藥的思考】

本屆大會上，任峰博士指出目前人工智能人才缺口的問題，“懂AI的不懂藥，懂藥的不懂AI”依然是AI制藥領域發(fā)展的瓶頸問題，他認為，只有我們能培養(yǎng)出大量的交叉學科的人才后，才能更快推動人工智能更好的向前發(fā)展。

值得思考的是，人工智能是以快速和高效為目的，而新藥研發(fā)是以合規(guī)和安全為底線，兩者的碰撞為AI制藥領域帶來了一些陣痛。任峰博士認為：“并非每一個人工智能公司都能獲得成功，但AI作為創(chuàng)新技術，一定能夠為新藥研發(fā)提供一個顛覆性的解決方案，能提高研發(fā)效率，降低研發(fā)成本，能夠更快更好地做出新藥，滿足未被滿足的臨床需求，我們希望利用AI來賦能人類長久的健康生活。”