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基因治療又現(xiàn)曙光：FDA批準首個可沉默RNA的基因藥物

2018-08-15 06:50

核糖核酸（RNA）分子“引導”我們的身體產(chǎn)生某些蛋白質(zhì)。RNA干擾背后的想法是可以開發(fā)小分子來中和這些RNA信使，有效地沉默那些可能導致有害健康影響的某些基因的表達。這些破壞性分子被稱為小干擾RNA（siRNA）。近日，據(jù) 外媒報道美國食品和藥物管理局（FDA）批準了第一種利用這種方法進行成人臨床治療的藥物。這種藥物用于遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）患者。

在突破性發(fā)現(xiàn)說明RNA干擾如何用于“沉默”某些基因近20年后及相關(guān)研究獲得諾貝爾獎十多年之后，這些siRNA臨床治療的開發(fā)速度比最初希望的要慢，研究人員在過去二十年中花費了大量時間尋找將這些分子傳遞到特定靶器官的有效方法，并產(chǎn)生可以保護siRNA免于降解的納米粒子。

美國食品和藥物管理局最新批準的這種siRNA藥物具有開創(chuàng)性，但只能用于一種僅在全球約50，000人患有的罕見疾病上。該藥物被稱為Onpattro（patisiran），其能破壞產(chǎn)生轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的RNA機制，這是一種促進體內(nèi)淀粉樣沉積物積聚的蛋白質(zhì)。FDA批準僅指定新藥用于治療成人患者，由hATTR引起的周圍神經(jīng)疾�。ǘ喟l(fā)性神經(jīng)病）癥狀。該疾病還會導致心臟功能下降。

這款藥物背后的研發(fā)公司Alnylam稱在后期試驗中還有三種siRNA藥物，希望在未來一到兩年內(nèi)獲得批準用這些藥物進行治療。在獲得FDA批準的同時，歐盟將很快批準Onpattro供公眾使用。雖然目前每位患者每年需花費45萬美元來進行持續(xù)治療。該公司保證如果藥物不能在某些患者身上發(fā)揮作用，其將向承保人提供報銷系統(tǒng)。聽上去倒有幾分國內(nèi)保健品廣告的風范，當然如果真有奇效還是功德一件。