動(dòng)脈網(wǎng)從外媒獲悉，美國(guó)當(dāng)?shù)貢r(shí)間4月11日，總部位于北卡羅來納州教堂山的生物技術(shù)公司Asklepios BioPharmaceutical（后文簡(jiǎn)稱：AskBio）獲得了總計(jì)2．35億美元的資金支持，其中2．25億美元由投資方TPG Capital和Vida Ventures收購(gòu)AskBio部分股權(quán)支付，剩余1000萬美元由AskBio的創(chuàng)始人和董事會(huì)共同出資。

AskBiol是一家領(lǐng)先的AAV基因治療公司，由Richard Jude Samulski博士和上海醫(yī)科大博士肖曉在2001年聯(lián)合創(chuàng)立。其中Richard Jude Samulski博士是史上第一位克隆AAV的科學(xué)家；肖曉博士是第一個(gè)開發(fā)小型肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白基因的學(xué)者。該基因能夠促進(jìn)Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）的基因治療。

AskBio的名稱靈感源于希臘神話中的人物Asclepius，他治愈了一系列的不治之癥，成為現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的象征。和Asclepiu一樣，AskBio關(guān)注的正是那些缺少治療方案的罕見遺傳病，例如DMD、Pompe病、肢帶型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥、巨軸神經(jīng)病變（GAN）等疾病。

基因是人體的藍(lán)圖，它們?yōu)樯眢w細(xì)胞提供了如何制造對(duì)應(yīng)蛋白質(zhì)的指導(dǎo)說明。缺陷蛋白質(zhì)的表達(dá)通常是由對(duì)應(yīng)基因被破壞或缺失所導(dǎo)致，同時(shí)也可能是對(duì)基因下游產(chǎn)物的錯(cuò)誤修飾引起的。針對(duì)這種蛋白質(zhì)錯(cuò)誤表達(dá)所引起的遺傳病，傳統(tǒng)的藥物治療通常是通過改變病變細(xì)胞周圍的環(huán)境來誘導(dǎo)細(xì)胞進(jìn)行相關(guān)反應(yīng)，而基因療法則是通過病毒載體將治療基因傳遞給人體病變細(xì)胞，直接糾正遺傳缺陷。

AskBio的核心技術(shù)AAV基因療法就是一種以Adeno－Associated病毒為載體的基因療法。AAV即重組腺相關(guān)病毒（Adeno－Associated Virus），這種病毒具有無致病性，能夠長(zhǎng)期有效進(jìn)行基因表達(dá)，且容易進(jìn)行基因編輯操作。重組腺相關(guān)病毒（AAV）可作為主要基因遞送載體，將治療性遺傳物質(zhì)遞送至目標(biāo)細(xì)胞，通過提供新的替代基因來編碼人類治療性蛋白質(zhì)，從而治愈疾病。

目前，該公司已擁有專有細(xì)胞系制造工藝Pro10和豐富的AAV衣殼庫(kù)，并已生成了數(shù)百種專有的第三代基因載體。這些載體已進(jìn)入臨床測(cè)試階段，并在包括Pompe病在內(nèi)的多種適應(yīng)癥中進(jìn)行一系列臨床計(jì)劃。此外，該公司的細(xì)胞系制造工藝Pro10已在200升的生物反應(yīng)器中產(chǎn)生1018個(gè)AAV載體，成為了業(yè)內(nèi)公認(rèn)的規(guī)模制造的黃金標(biāo)準(zhǔn)。

AskBio已與多家生物技術(shù)公司合作，共同開發(fā)罕見遺傳病的新療法。其中與Bamboo Therapeutics合作，開發(fā)針對(duì)Duchenne肌肉萎縮癥和其他罕見疾病的療法；與Chatham Therapeutics合作，開發(fā)血友病新療法。最近，AskBio又和Touchlight Genetics建立了合作關(guān)系，開發(fā)質(zhì)粒DNA替代品。