Sirnaomics完成4700萬美元C輪融資,研發(fā)RNA表達(dá)抑制技術(shù),治療癌癥和纖維疾病
動脈網(wǎng)從外媒獲悉,美國當(dāng)?shù)貢r間4月26日,生物制藥公司Sirnaomics完成4700萬美元C輪融資。本輪融資資金將用于支持RNA抑制藥物的研發(fā),以治療多種癌癥。
據(jù)悉,本輪融資由CR-CP Life Sciences Fund領(lǐng)投。
Sirnaomics成立于2007年,總部位于美國馬里蘭州,在中國廣州設(shè)有分公司,是一家生物制藥公司。該公司研發(fā)的RNAi藥物Onpattro于2018年獲FDA批準(zhǔn),主要用于治療非黑色素瘤皮膚癌、膽管癌、肝細(xì)胞癌以及纖維疾病等。
RNAi即指RNA干擾技術(shù),是通過小分子RNA(以下簡稱SiRNA)降解靶向mRNA分子,從而阻止基因表達(dá)的生物學(xué)過程。Sirnaomics公司運用專有的肽納米粒子制劑(PNP),將SiRNA通過細(xì)胞內(nèi)吞作用送入目標(biāo)細(xì)胞,納米粒子在胞漿中釋放SiRNA后,它就會被整合RISC上,并對目標(biāo)mRNA進(jìn)行切割。RISC是一種蛋白質(zhì),能夠分離RNA雙鏈結(jié)構(gòu),并反向表達(dá)RNA鏈,在完成結(jié)構(gòu)后自身會降解。雖然RISC自身可產(chǎn)生Argonaute-2內(nèi)切酶,具備切割RNA的功能,但由于表達(dá)能力不強(qiáng),所以需要借助SiRNA激活其功能,完成RNA多次切割,阻止由RNA異常表達(dá),產(chǎn)生有毒蛋白質(zhì)后引發(fā)人體疾病。
Sirnaomics公司研發(fā)的PNP有以下優(yōu)點:(1)該肽由天然氨基酸組成,在人體內(nèi)降解后產(chǎn)生天然、無毒的物質(zhì);(2)PNP由一種易于合成的分支組氨酸賴氨酸多肽組成。這種PNP包裹在SiRNA周圍,在血流中保護(hù)它們不受周圍環(huán)境的影響。一旦進(jìn)入靶細(xì)胞,組氨酸組就會產(chǎn)生質(zhì)子,釋放出SiRNA,并誘導(dǎo)RNA降解;(3)PNP可以通過皮內(nèi)注射或靜脈注射的方式送入人體,無需手術(shù),方便快捷。
目前,該項技術(shù)只能降解單一性質(zhì)的RNA,治療部分疾病。公司計劃運用新一輪融資資金,繼續(xù)研發(fā)生物技術(shù),以期達(dá)到同時降解多條RNA的目標(biāo)。
Sirnaomics公司科學(xué)創(chuàng)始人Mixson表示:“C輪融資將支持我們下一階段的技術(shù)和藥品研發(fā),特別是我們對于癌癥領(lǐng)域的臨床研究。很感謝投資者對我們的技術(shù)和治療理念的信任!
CR-CP Life Sciences Fund董事總經(jīng)理DaLiu說:“我們很高興和Sirnaomics公司合作,他們是美國唯一一家研發(fā)RNAi療法臨床藥物的生物制藥公司。我們對該團(tuán)隊有信心,相信他們能夠迅速有效地推進(jìn)相關(guān)臨床項目研究,擴(kuò)大產(chǎn)品市場,幫助癌癥患者解決病痛問題!
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