投資界（ID：pedaily2012）5月25日消息，Rgenta Therapeutics（簡稱“Rgenta”），一家通過構(gòu)建RNA相關(guān)靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)和篩選平臺(tái)，針對(duì)傳統(tǒng)不可成藥靶點(diǎn)研發(fā)小分子藥物的生物科技公司，宣布完成1800萬美金的種子+輪融資。至此，Rgenta已累計(jì)完成3800萬美元的融資，推進(jìn)公司技術(shù)平臺(tái)的建設(shè)和管線的開發(fā)。

目前約70%以上已知疾病相關(guān)蛋白無法通過現(xiàn)有手段進(jìn)行治療，并且人類基因組約70%基因轉(zhuǎn)錄為非編碼RNA，非編碼RNA參與基因表達(dá)與蛋白調(diào)控。RNA最初被認(rèn)為只是通過經(jīng)典的DNA-RNA-蛋白質(zhì)途徑將基因組中編碼的信息移動(dòng)到細(xì)胞質(zhì)中蛋白質(zhì)翻譯機(jī)制的渠道，如今人們?cè)絹碓秸J(rèn)識(shí)到RNA通過包括編碼和非編碼以及其他多種形式產(chǎn)生的多種作用。

除了編碼蛋白質(zhì)的信使RNA（mRNA）和參與翻譯的核糖體RNA（rRNA）以外，人們對(duì)非編碼RNA（ncRNA）分子（例如microRNA（miRNA），piwi-interactingRNA，長非編碼RNA（lncRNA），反義RNA，短發(fā)夾RNA和環(huán)狀RNA等認(rèn)識(shí)逐漸深入。

2020年爆發(fā)的新冠肺炎疫情讓人們認(rèn)識(shí)到了RNA疫苗的巨大威力，而靶向RNA進(jìn)行藥物開發(fā)也具有巨大潛力，藥物可以調(diào)控基因表達(dá)，有可能從蛋白合成上游進(jìn)行調(diào)控，對(duì)傳統(tǒng)不可成藥靶點(diǎn)進(jìn)行干預(yù)，進(jìn)而控制疾病。

但是，相比于傳統(tǒng)蛋白靶點(diǎn)的藥物開發(fā)，細(xì)胞內(nèi)RNA的空間結(jié)構(gòu)研究信息缺乏，多樣性相對(duì)不足，小分子設(shè)計(jì)經(jīng)驗(yàn)缺失，很難保證藥物-靶點(diǎn)結(jié)合的特異性。因此，針對(duì)RNA及相關(guān)靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)以及結(jié)構(gòu)研究是開發(fā)靶向RNA的小分子藥物的重中之重。

Rgenta擁有全球一流的生物計(jì)算學(xué)家、化學(xué)家和基因組學(xué)家組成的創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)。其中，公司創(chuàng)始人、CEO奚華林博士具有近20年國際大藥企公司的研發(fā)和管理經(jīng)驗(yàn)，在產(chǎn)業(yè)界和學(xué)術(shù)界都擁有豐富的計(jì)算生物學(xué)和基因組學(xué)的研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，曾分別在輝瑞、艾伯維等跨國藥企擔(dān)任計(jì)算生物學(xué)和基因組學(xué)負(fù)責(zé)人，完整經(jīng)歷了靶點(diǎn)驗(yàn)證、藥物發(fā)現(xiàn)等臨床前藥物開發(fā)各個(gè)環(huán)節(jié)，擁有豐富的團(tuán)隊(duì)管理和領(lǐng)導(dǎo)經(jīng)驗(yàn)。

共同創(chuàng)始人、CSO Travis Wager博士擁有在輝瑞20余年的藥物開發(fā)工作經(jīng)驗(yàn)，在罕見病、心腦血管疾病以及神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域經(jīng)驗(yàn)豐富，成功將8款藥物分子推進(jìn)臨床。

共同創(chuàng)始人翁志萍博士是麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)中心終身教授，翁教授在計(jì)算生物學(xué)、基因組學(xué)、表觀基因組學(xué)及RNA調(diào)控等領(lǐng)域都做出了非常卓越的科研成果。此外，翁教授還共同領(lǐng)導(dǎo)了兩個(gè)國際基因組計(jì)劃ENCODE 和psychENCODE的數(shù)據(jù)分析中心。

目前公司建立的RNA小分子開發(fā)平臺(tái)已經(jīng)產(chǎn)生多款臨床前在研分子處于開發(fā)過程中，針對(duì)適應(yīng)癥包括各類癌癥和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等。

公司創(chuàng)始人、CEO奚華林博士表示：“非常歡迎LAV和Vivo這兩家專業(yè)投資基金加入Rgenta，他們?cè)谫Y助突破性創(chuàng)新、以及支持初創(chuàng)公司開發(fā)創(chuàng)新療法方面都有著豐富的經(jīng)驗(yàn)。我們期待與各位合作伙伴一起，搭建和完善Rgenta的技術(shù)平臺(tái)，開發(fā)創(chuàng)新的治療方法，并將我們的治療管線推進(jìn)到臨床，造福更多患者！”

作為Rgenta的種子輪領(lǐng)投方，經(jīng)緯中國投資董事孫凌皓表示：“我們一直在關(guān)注小分子創(chuàng)新藥的平臺(tái)公司機(jī)會(huì)，很高興從Rgenta未成立便建立聯(lián)系，見證公司過去一年的快速發(fā)展。公司致力于針對(duì)疾病相關(guān)的不可成藥靶點(diǎn)進(jìn)行靶向RNA藥物開發(fā)，已經(jīng)與多家跨國藥企建立了合作聯(lián)系，我們期待Rgenta在奚博士帶領(lǐng)下成長為小分子RNA領(lǐng)域的領(lǐng)先公司�！�

作者：wendyhe來源：投資界