第一章 行業(yè)發(fā)展概況

基因編輯（Gene Editing），又稱基因組編輯（Genome Editing）或基因組工程（Genome Engineering），是一種新興的比較精確的能對生物體基因組特定目標基因進行修飾的一種基因工程技術或過程。

早期的基因工程技術只能將外源或內源遺傳物質隨機插入宿主基因組，基因編輯則能定點編輯想要編輯的基因�；�因編輯依賴于經過基因工程改造的核酸酶，也稱“分子剪刀”，在基因組中特定位置產生位點特異性雙鏈斷裂（DSB），誘導生物體通過非同源末端連接（NHEJ）或同源重組（HR）來修復DSB，因為這個修復過程容易出錯，從而導致靶向突變。這種靶向突變就是基因編輯。基因編輯以其能夠高效率地進行定點基因組編輯， 在基因研究、基因治療和遺傳改良等方面展示出了巨大的潛力。

圖 基因編輯產業(yè)鏈

資料來源：資產信息網 千際投行 上海證券研究所

截止至2022年7月20日，iFinD基因編輯指數(shù)（864014．TI）共包含5只成份股。5只成份股均屬于美股。截止至2022年7月20日，企業(yè)總市值為132．31億元，企業(yè)員工總數(shù)達2027人。

表 基因編輯指數(shù)成份股總市值

資料來源：資產信息網 千際投行 iFinD

表 基因編輯指數(shù)成份股員工數(shù)量

資料來源：資產信息網 千際投行

第二章 商業(yè)模式和收入模式

2．1 產業(yè)鏈價值鏈

基因編輯公司屬于行業(yè)產業(yè)鏈的中上游。成份股中的Sangamo公司處于產業(yè)鏈的上游，同哈佛、麻省理工、中國科學院、中山大學等高校和科研機構一樣，Sangamo公司主要致力于基因編輯領域的基礎研究。而成份股中的Editas公司則處于行業(yè)的中游，公司通過使用上游公司提供的相關專利研發(fā)基因編輯相關的產品和技術服務，為下游終端客戶提供相關的產品、技術和服務。

圖 基因編輯行業(yè)產業(yè)鏈

資料來源：資產信息網 千際投行 上海證券研究所

2．2 商業(yè)模式

基因編輯公司的商業(yè)模式以提供細胞器基因編輯合同技術服務為主。選擇以技術為生產力的商業(yè)模式，使其能夠在公司的起步階段夯實技術實力，積累更多資源要素，利于持續(xù)穩(wěn)定開發(fā)公司利益增量，穩(wěn)步向成長階段進階。

2．3 技術發(fā)展

基因編輯的相關技術主要分為ZFN技術、TALEN技術、CPISPR／Cas技術及其衍生技術、RNA編輯技術等四個細分技術。

圖 基因編輯技術分類

資料來源：資產信息網 千際投行 中科院 頭豹研究所

圖 全球基因編輯領域專利申請TOP10（單位：個）

資料來源：資產信息網 千際投行 頭豹研究院

2．4 政策和監(jiān)管

目前國內有關基因編輯政策大多與醫(yī)療行業(yè)、動物醫(yī)療等行業(yè)有較大的聯(lián)系。但是政府有關基因編輯的政策和倫理態(tài)度對整個行業(yè)的發(fā)展有著較大的影響。之前由于賀建奎“基因編輯嬰兒“事件引發(fā)有關基因編輯道德倫理底線的廣泛討論，中國各主體陸續(xù)發(fā)布文件，表明中國在醫(yī)學研究倫理審查與監(jiān)管方面的問題和態(tài)度，同時劃清基因編輯的紅線和邊界，有利于整體行業(yè)的良性發(fā)展。

圖 中國基因編輯行業(yè)相關理論態(tài)度

資料來源：資產信息網 千際投行 頭豹研究院

圖 中國動物行業(yè)有關基因編輯等技術相關政策

資料來源：資產信息網 千際投行 國聯(lián)證券研究所

第三章 行業(yè)估值和全球龍頭企業(yè)

3．1 行業(yè)綜合財務分析和估值方法

圖：行業(yè)綜合財務分析

資料來源：千際投行 資產信息網 iFinD

基因編輯行業(yè)估值方法可以選擇市盈率估值法、PEG估值法、市凈率估值法、市現(xiàn)率、P／S市銷率估值法、EV ／ Sales市售率估值法、RNAV重估凈資產估值法、EV／EBITDA估值法、DDM估值法、DCF現(xiàn)金流折現(xiàn)估值法、NAV凈資產價值估值法等。

3．2 行業(yè)發(fā)展

（1）技術發(fā)展：基因編輯相關技術的進步會推動基因編輯行業(yè)整體的發(fā)展和上漲。

（2）明確道德底線和基因編輯邊界：隨著政府劃清基因編輯的邊界且明晰基因編輯企業(yè)的道德紅線，基因編輯企業(yè)能更加規(guī)范地進行科研研究，推動基因編輯行業(yè)的發(fā)展。

（3）基因編輯的需求不斷增加：在動植物方面，由于下端需求量較大，通過基因編輯來改變生物某些特性的需求不斷增加，例如植物的耐藥性和產量等。隨著下游需求的增加，行業(yè)也將得到發(fā)展。

3．3 行業(yè)風險分析和風險管理

表 常見行業(yè)風險因子

資料來源：資產信息網 千際投行

（1）輿論風險

當某家基因編輯企業(yè)或者基因編輯相關課題組出現(xiàn)觸發(fā)道德紅線時，會影響群眾對基因編輯技術的反面情緒，同時會增大政府對基因編輯技術研發(fā)的監(jiān)管和限制，從而基因編輯行業(yè)會受到很大的影響。

（2）政策風險

若政府出臺更加嚴格的政策監(jiān)管甚至限制基因編輯行業(yè)的發(fā)展，整體行業(yè)的發(fā)展將會減緩。

3．4 SWOT 分析

優(yōu)點：行業(yè)壁壘高，高校與科研機構推動行業(yè)發(fā)展

缺點：技術研發(fā)時間長，道德紅線易觸碰

機會：隨著技術的發(fā)展，下游的需求逐漸變大

威脅：道德風險高、政策影響大

3．5 中國重要競爭者

中國市場暫無相關上市公司，主要有關基因編輯的研究仍然主要由高校和中國科學院進行。

3．6 全球重要競爭者

非中國上市公司有CRISPR Therapeutics ［CRSP．O］、Beam Therapeutics ［BEAM．O］、Editas Medicine［EDIT．O］、Sangamo Therapeutics［SGMO．O］、bluebird bio ［BLUE．O］等。

（1） CRISPR Therapeutics ［CRSP．O］：  CRISPR Therapeutics AG作為一家瑞士股份公司在Inception Genomics AG名下于2013年10月31日注冊成立。他們是一家領先的基因研究的公司，專注于CRISPR／Cas9的療法發(fā)展。

（2） Beam Therapeutics ［BEAM．O］： Beam Therapeutics Inc．成立于2017年1月25日，是一家生物技術公司，致力于根據(jù)其專有的堿基編輯技術創(chuàng)建一類新型的精密基因藥物，其愿景是為患有嚴重疾病的患者提供終身治療疾病。

（3） Editas Medicine［EDIT．O］： Editas Medicine， Inc．于2013年9月以Gengine， Inc．名字成立，后來在2013年11月更名為Editas Medicine， Inc．該公司是一家領先的基因研究公司，致力于通過糾正患者的致病基因治療與基因相關的疾病。

（4） Sangamo Therapeutics［SGMO．O］：  Sangamo Therapeutics， Inc．是于1995年6月22日在特拉華州注冊成立，專注于為基因調控和基因修飾的新型轉錄因子的開發(fā)和商業(yè)化。該公司是一個臨床階段的生物制藥公司，側重于對未滿足的醫(yī)療需要的新的治療策略－DNA結合蛋白的研究，開發(fā)和商業(yè)化。

（5） bluebird bio ［BLUE．O］： bluebird bio， Inc．是一家臨床階段的生物技術公司。公司于1992年4月16日在美國特拉華州注冊成立，總部設在馬薩諸塞州劍橋市。該公司成立的目的在于開發(fā)，生產和銷售在嚴重的人類疾病治療中能夠安全有效地傳遞有用基因的治療方法。

未來隨著基因編輯等技術的發(fā)展進步和下游產業(yè)需求量的增加，基因編輯行業(yè)會迎來新的機會和上漲。但是隨著基因編輯行業(yè)的發(fā)展，道德紅線將會越發(fā)清晰，政府也將出臺更多政策規(guī)范基因編輯行業(yè)和相關企業(yè)。

Cover Photo by Sangharsh Lohakare on Unsplash

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       原文標題 : 2022年基因編輯行業(yè)研究報告