一期一會(huì)。2019年1月，JP摩根醫(yī)療大會(huì)如期在舊金山召開。在這個(gè)被稱為“生物醫(yī)藥的超級(jí)碗”的大會(huì)上，數(shù)額巨大的生物醫(yī)藥技術(shù)交易在觥籌交錯(cuò)和數(shù)次握手交談間就能達(dá)成。

在會(huì)議舉行的第三天，參會(huì)企業(yè)共同討論了生物醫(yī)藥行業(yè)目前面臨的困難，并分享了為應(yīng)對(duì)挑戰(zhàn)，各自接下來(lái)的主要?jiǎng)酉颍?/p>

1、生物醫(yī)藥界對(duì)美國(guó)政府關(guān)門帶來(lái)的影響持謹(jǐn)慎態(tài)度；

2、阿斯利康2019年凈價(jià)下跌，該公司將對(duì)部分產(chǎn)品進(jìn)行提價(jià)；

3、生物技術(shù)新銳Denali Therapeutics公司加大基因療法投入力度，與Sirion Holdings合作開發(fā)神經(jīng)退行性疾病候選藥物；

4、艾爾健公司（Allergan）將于2019年上半年發(fā)布NMDA調(diào)制器RapastinelIII期數(shù)據(jù)；

5、Aptinyx、Sangamo Therapeutics尋求與大型制藥公司合作。

以下是動(dòng)脈網(wǎng)為您整理的主要內(nèi)容：

生物技術(shù)企業(yè)高管：政府關(guān)門帶來(lái)的影響不容小覷

當(dāng)?shù)貢r(shí)間1月9日，在與JPM同時(shí)舉行的生物技術(shù)展示會(huì)上，某業(yè)內(nèi)高管在一個(gè)座談會(huì)上表示，業(yè)界對(duì)美國(guó)政府關(guān)門的影響持謹(jǐn)慎態(tài)度，同時(shí)也擔(dān)心政府關(guān)門時(shí)間延長(zhǎng)可能帶來(lái)的隱患。

美國(guó)總統(tǒng)特朗普和國(guó)會(huì)議員就修建美墨邊境隔離墻的資金問(wèn)題發(fā)生爭(zhēng)執(zhí)，導(dǎo)致美國(guó)政府從2018年12月22日開始部分關(guān)閉。美國(guó)FDA仍在使用結(jié)轉(zhuǎn)資金對(duì)申請(qǐng)進(jìn)行審查，這種情況預(yù)計(jì)將在今年2月份結(jié)束。

在一個(gè)關(guān)于“政策和情緒的交集”的生物技術(shù)展示小組上，高管們表示，新的NDA申請(qǐng)不被接受，而且他們也不清楚這種情況將持續(xù)多久。

在生物技術(shù)展示會(huì)期間，南加州生命科學(xué)行業(yè)協(xié)會(huì)Biocom總裁兼首席執(zhí)行官Joe Panetta表示，他的組織成員報(bào)告稱，他們無(wú)法按計(jì)劃提交申請(qǐng)。他無(wú)奈地說(shuō)：“有些人想要申請(qǐng)，但卻無(wú)法申請(qǐng)�！�

目前還不清楚僵局會(huì)持續(xù)多久。Panetta指出：“這種不確定性對(duì)我們所處的行業(yè)毫無(wú)幫助�！�

Glycomimetics公司首席執(zhí)行官Rachel King表示，她剛剛從一位銀行家那里得知，原本計(jì)劃在JPM會(huì)議結(jié)束后啟動(dòng)的兩宗首次公開募股交易，現(xiàn)已暫停。她強(qiáng)調(diào)，對(duì)于資本形成而言，時(shí)機(jī)決定一切，而推遲IPO則是一場(chǎng)“災(zāi)難”。

Deerfield Management合伙人Jonathan Leff表示，政府此次關(guān)門提醒人們，“整個(gè)生物技術(shù)和藥物開發(fā)行業(yè)在很大程度上依賴于政府”。他指出，“這是一種共生關(guān)系”。

他說(shuō)，政府長(zhǎng)期關(guān)閉對(duì)生物技術(shù)行業(yè)的影響“巨大”，可能比其他任何行業(yè)都要大，因?yàn)椤跋嗷ヒ蕾嚨某潭确浅８摺�。許多事情都受到影響，包括FDA的審查、研究資助和專利申請(qǐng)。

“如果這種情況持續(xù)很長(zhǎng)時(shí)間，我想我們會(huì)看到各種各樣的，甚至超出我們今天所能想到的影響”。

阿斯利康2019年凈價(jià)下跌

阿斯利康（AstraZeneca）高級(jí)副總裁Rick Suarez在接受JPM采訪時(shí)說(shuō)，阿斯利康制藥2019年的投資組合平均凈價(jià)將低于2018年，不過(guò)該公司將對(duì)部分產(chǎn)品進(jìn)行提價(jià)。

在提價(jià)問(wèn)題上，制藥行業(yè)面臨著來(lái)自公眾和立法者的壓力。美國(guó)衛(wèi)生與公眾服務(wù)部部長(zhǎng)Alex Azar于當(dāng)?shù)貢r(shí)間1月9日在推特上發(fā)布了一個(gè)帖子，譴責(zé)制藥公司繼續(xù)提高產(chǎn)品上市價(jià)格的行為。今年1月，許多制藥商確實(shí)像往常一樣上調(diào)了上市價(jià)格，但迄今為止，其中部分價(jià)格漲幅都有所緩和。

行業(yè)更愿意關(guān)注凈價(jià)格，即扣除回扣后的價(jià)格，這往往比上市價(jià)格低得多。但對(duì)于那些需要提前支付的高免賠額計(jì)劃的患者來(lái)說(shuō)，定價(jià)仍然很重要。

Rick Suarez說(shuō)：“當(dāng)我們開始集中討論藥品的標(biāo)價(jià)時(shí)，我們并沒有真正觸及到患者在藥房柜臺(tái)費(fèi)用方面可能面臨的一些核心挑戰(zhàn)�！�

他表示，阿斯利康正在努力提高定價(jià)透明度，并在尋找新的藥品定價(jià)方式，主要是與付款人達(dá)成基于價(jià)值的報(bào)銷協(xié)議。阿斯利康在其投資組合中一直在積極尋求這種方式。

這位高管表示，特朗普政府關(guān)注藥品價(jià)格的一個(gè)好處是，開啟了行業(yè)有關(guān)藥品定價(jià)、支付和報(bào)銷方式的討論。

Denali高調(diào)進(jìn)軍基因治療領(lǐng)域

2017年12月，成立兩年多的生物技術(shù)新銳Denali Therapeutics成功登陸納斯達(dá)克，并創(chuàng)下了2017年生物技術(shù)IPO的最高紀(jì)錄，總估值達(dá)到17億美元。短短一個(gè)月后，2018年1月，Denali和武田制藥（Takeda）宣布達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)針對(duì)神經(jīng)退行性疾病的療法。

在JPM會(huì)議中，Denali首席運(yùn)營(yíng)官、聯(lián)合創(chuàng)始人Alex Schuth接受了采訪，這位神經(jīng)系統(tǒng)科學(xué)專家認(rèn)為，神經(jīng)退行性疾病的基因治療領(lǐng)域是藥物開發(fā)中最令人興奮但也最具挑戰(zhàn)性的領(lǐng)域之一，基因療法可以解決神經(jīng)退行性疾病中的大挑戰(zhàn)。

他說(shuō)，“近年來(lái)，基因療法取得了巨大進(jìn)展。我們面臨的挑戰(zhàn)之一仍然是向大腦提供基因治療，而這正是我們的核心能力之一。”

該公司于當(dāng)?shù)貢r(shí)間1月9日宣布與病毒載體基因傳遞技術(shù)開發(fā)公司Sirion Holdings合作，共同開發(fā)腺病毒相關(guān)病毒（AAV）載體，使治療藥物能夠跨越血腦屏障。這一合作的最終目的是開發(fā)一系列治療神經(jīng)退行性疾病的候選產(chǎn)品。

Denali有著引人注目的血統(tǒng)。它由三位從基因泰克（Genentech）離職的前高管創(chuàng)立，2015年在風(fēng)險(xiǎn)投資者Flagship Ventures和ARCH venture Partners的資助下推出市場(chǎng)，因此行業(yè)肯定會(huì)密切關(guān)注其進(jìn)展。