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62位科學(xué)家致信美國衛(wèi)生及公共服務(wù)部,支持全球暫停人類生殖細(xì)胞基因編輯的臨床應(yīng)用

2019年4月24日,繼18位基因編輯領(lǐng)域著名科學(xué)家和倫理學(xué)家在《Nature》共同發(fā)文呼吁后,62位科學(xué)家再次致信美國衛(wèi)生及公共服務(wù)部,呼吁將針對生殖細(xì)胞基因編輯臨床應(yīng)用全球暫停。

這次聯(lián)名上書的一共有62位科學(xué)家,他們分別是來自科學(xué)技術(shù)、工業(yè)界和生物倫理學(xué)的領(lǐng)袖,包括Novo Ventures特別顧問Burt Adelman博士,Editas CSO Charlie Albright博士、CEO Cindy Collins,Tmunity Therapeutics總裁Usman Azam,Broad研究所張鋒、David R. Liu,谷歌風(fēng)投合伙人Anthony Philippakis等。

這些來自科學(xué)界、工業(yè)界和生物倫理學(xué)的領(lǐng)袖,致力于將基因編輯轉(zhuǎn)化成可治療疾病的藥物。他們針對CRISPR基因編輯嬰兒事件進(jìn)行了譴責(zé),并呼吁大家采取行動。

譴責(zé)針對人類胚胎的基因編輯

信中寫道,雖然他們?nèi)栽诘却录M(jìn)一步核實,但賀建奎的行為讓他們感到不安。賀建奎在第26屆國際人類基因組編輯大會上展示了他如何利用CRISPR-Cas9對人類胚胎的CCR5基因進(jìn)行改變,并表示希望借此使兩名女嬰能夠?qū)IV免疫。根據(jù)賀建奎的報告,除了已經(jīng)出生的兩名女嬰外,還有一名經(jīng)過編輯的嬰兒未出生。

科學(xué)家們認(rèn)為,這些位點的變化是可遺傳的,他們譴責(zé)賀建奎在沒有明確醫(yī)療需求、無任何監(jiān)管批準(zhǔn)的情況下進(jìn)行秘密試驗!斑@是沒有意義的試驗,并且沒有科學(xué)道德!毙胖羞@樣寫道。

科學(xué)家們強(qiáng)調(diào),在目前階段進(jìn)行人類生殖系統(tǒng)的基因編輯試驗是不負(fù)責(zé)任的。這樣的行為也讓他們無法接受。盡管目前的研究已經(jīng)顯示出基因編輯技術(shù)在疾病治療和理解中的價值,但經(jīng)過編輯的胚胎最終發(fā)育分娩,會帶來嚴(yán)重的問題!皼]有科學(xué)、倫理和社會共識,這是不可接受的!彼麄儽硎。

支持暫時禁止生殖細(xì)胞基因編輯

正如科學(xué)家們在評論中所指出的那樣,這種調(diào)整有可能導(dǎo)致其他后果,例如增加西尼羅河病毒、流感和其他病毒感染引起并發(fā)癥或死亡的風(fēng)險。更令人擔(dān)憂的是,科學(xué)界普遍認(rèn)為,對于臨床生殖細(xì)胞基因編輯,未能做出預(yù)期改變或引入意外突變(脫靶效應(yīng))的風(fēng)險仍然高得令人無法接受。因此,生殖細(xì)胞基因編輯究竟如何影響人類并不是很清楚。

從科學(xué)的角度,針對人類胚胎的基因編輯還有太多科學(xué)問題要解決,尚不能成為安全有效的治療應(yīng)用?茖W(xué)家們呼吁應(yīng)當(dāng)制定相應(yīng)的具有全球約束力的監(jiān)管條約,在能夠完全解決基因編輯帶來的科學(xué)、倫理和社會問題前,針對人類生殖系統(tǒng)的基因編輯應(yīng)當(dāng)被叫停。

“為了平衡技術(shù)發(fā)展帶來的個人、家庭、社會、物種層面的利益需求和價值觀思考,應(yīng)當(dāng)建立有效的社會和政策約束。”他們這樣寫道。目前,包括中國、美國、歐洲地區(qū)等全球多個國家和地區(qū)早已對針對生殖細(xì)胞的基因編輯臨床試驗明令禁止。在基因編輯嬰兒問世之前,這些生死攸關(guān)的討論和約束僅僅是圍繞主要的利益相關(guān)方,包括包括科學(xué)界成員、醫(yī)療人員、患者、政策、法律、倫理和信仰團(tuán)隊。但迄今位置,這些條約都沒能讓這些利益相關(guān)群體共同參與和討論。

“考慮到真正的公眾參與,我們強(qiáng)烈支持限制目前在人類生殖細(xì)胞的基因編輯臨床試驗,同時也將積極推動政府部門召集這些利益相關(guān)者,就這個復(fù)雜問題進(jìn)行討論,邁出關(guān)鍵性的一步。”他們表示。

看好體細(xì)胞編輯

針對細(xì)胞的基因編輯主要分為生殖細(xì)胞和體細(xì)胞,科學(xué)家們強(qiáng)調(diào),與能夠遺傳的生殖細(xì)胞相比,他們更看好基因編輯在體細(xì)胞中的應(yīng)用。

“我們相信基因編輯在體細(xì)胞中的應(yīng)用能夠為人類健康帶來更多的利益!毙胖袑懙馈5拇_,針對體細(xì)胞的基因編輯已經(jīng)在許多遺傳病的治療上初露鋒芒,比如鐮狀細(xì)胞貧血、β-地中海貧血、先天性黑蒙、血友病以及癌癥等許多疾病。

盡管這些研究還需要進(jìn)一步臨床驗證,但科學(xué)家們相信現(xiàn)有的科學(xué)方法可以在安全有效的前提下進(jìn)行進(jìn)一步驗證。在國際監(jiān)管數(shù)十年,以及當(dāng)前基因編輯臨床試驗和鋅指核酸酶基因編輯的早期試驗的基礎(chǔ)上,可以給到未來的體細(xì)胞基因編輯臨床試驗很好的指導(dǎo)和監(jiān)管!拔覀儗w細(xì)胞基因編輯的未來很有信心!保啾壬臣(xì)胞基因編輯,他們認(rèn)為體細(xì)胞基因編輯是相對安全的,并且不太可能引起新的或者獨特的倫理問題。

他們在信中總結(jié)道,體細(xì)胞基因編輯技術(shù)代表了一種變革型的科學(xué)進(jìn)步,有潛力提高我們對人類疾病的理解和治療。然而,對人類胚胎的編輯會帶來嚴(yán)重后果,這是違背科學(xué)共識和社會倫理的。因此,科學(xué)家們認(rèn)為針對生殖細(xì)胞的基因編輯是不可接受的,他們對針對生殖細(xì)胞基因編輯的全球暫停表示支持。

“最后,我們認(rèn)為應(yīng)當(dāng)對基因編輯的透明度和真實參與度引起重視。我們將隨時為準(zhǔn)備政府、該領(lǐng)域相關(guān)方提供幫助!彼麄冊谧詈髮懙。如果您有任何問題、顧慮和見解,可以通過通過有效和電話與科學(xué)家們?nèi)〉寐?lián)系。

以下是公開信原文:

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