6月7日美國FDA批準(zhǔn)Aduhelm （aducanumab）用于治療阿爾茨海默病，這是一種影響620萬美國人的衰弱性疾病。Aduhelm是通過加速審批途徑獲得批準(zhǔn)的，該途徑可用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病，相對于現(xiàn)有的治療方法，該藥物具有顯著的治療優(yōu)勢。加速批準(zhǔn)可以基于藥物對替代終點(diǎn)的影響，該終點(diǎn)有可能合理預(yù)測患者的臨床益處，并需要進(jìn)行批準(zhǔn)后的試驗(yàn)，以驗(yàn)證藥物提供了預(yù)期的臨床益處。

FDA官網(wǎng)6月7日消息

“阿爾茨海默病是一種毀滅性的疾病，它可能對被診斷出患有此病的人和他們的親人的生活產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響，”醫(yī)學(xué)博士、FDA藥物評估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni說，“目前可用的療法只能對癥治療，這種治療方案是第一個(gè)針對并影響阿爾茨海默病潛在疾病進(jìn)程的治療方案。正如我們從與癌癥的斗爭中學(xué)到的，加速批準(zhǔn)途徑可以更快地為患者提供治療，同時(shí)刺激更多的研究和創(chuàng)新。”

阿爾茨海默病是一種不可逆轉(zhuǎn)的進(jìn)行性腦部疾病，它會慢慢破壞記憶和思考能力，最終破壞執(zhí)行簡單任務(wù)的能力。雖然阿爾茨海默病的具體原因還不完全清楚，但它的特征是大腦的變化，包括淀粉樣斑塊和神經(jīng)原纖維或 tau 纏結(jié)，導(dǎo)致神經(jīng)元及其連接的丟失。這些變化影響一個(gè)人的記憶和思考能力。

Aduhelm是首個(gè)獲得批準(zhǔn)的治療阿爾茨海默病的藥物。這是自2003年以來批準(zhǔn)的第一個(gè)治療阿爾茨海默病的新療法，也是第一個(gè)針對該疾病的基本病理生理學(xué)的療法。

Aduhelm是首個(gè)獲得批準(zhǔn)的治療阿爾茨海默病的藥物

研究人員在三個(gè)獨(dú)立的研究中評估了Aduhelm的療效，這三個(gè)研究共涉及3，482名患者。這些研究包括雙盲、隨機(jī)、安慰劑控制劑量范圍的阿爾茨海默病患者研究。接受治療的患者有顯著的劑量和時(shí)間依賴性的淀粉樣斑塊減少，而對照組的患者沒有淀粉樣斑塊減少。

這些結(jié)果支持Aduhelm加速批準(zhǔn)，這是基于大腦中淀粉樣蛋白斑塊減少的替代終點(diǎn)，這是阿爾茨海默病的一個(gè)標(biāo)志。用正電子發(fā)射斷層掃描（PET）成像對淀粉樣蛋白斑塊進(jìn)行定量，以估計(jì)被阿爾茨海默病病理廣泛影響的大腦區(qū)域的復(fù)合腦區(qū)和被認(rèn)為沒有這種病理的大腦區(qū)域的腦區(qū)中淀粉樣蛋白斑塊的水平。

Aduhelm的處方信息包括一個(gè)淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常 （amyloid－related imaging abnormalities，ARIA）的警告，最常見的是大腦區(qū)域的暫時(shí)腫脹，通常會隨著時(shí)間的推移而消退并且不會引起癥狀，盡管有些人可能會出現(xiàn)頭痛等癥狀、意識模糊、頭暈、視力改變或惡心。Aduhelm 的另一個(gè)警告是過敏反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)，包括血管性水腫和蕁麻疹。Aduhelm 最常見的副作用是 ARIA、頭痛、跌倒、腹瀉和意識模糊／譫妄／精神狀態(tài)改變／定向障礙。

在加速審批條款下，F(xiàn)DA要求渤健（Biogen）公司進(jìn)行一項(xiàng)新的隨機(jī)、對照臨床試驗(yàn)，以驗(yàn)證該藥物的臨床益處。如果試驗(yàn)未能證實(shí)臨床益處，F(xiàn)DA可能會啟動程序撤銷對該藥物的批準(zhǔn)。

Aduhelm獲得了Fast Track認(rèn)證，該認(rèn)證旨在加快藥物的開發(fā)和審查，這些藥物旨在治療初步證據(jù)顯示有可能解決未滿足的醫(yī)療需求的嚴(yán)重疾病。

Aduhelm是由馬薩諸塞州劍橋市的渤健公司生產(chǎn)的。

參考來源

Source：FDA

FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer’s Drug

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