下面，動脈新醫(yī)藥對近年來大藥企在基因治療領(lǐng)域的收購或合作事件做了一個(gè)整理。

羅氏

羅氏除昨天被爆出的收購Spark新聞之外，之前也早有基因治療領(lǐng)域的布局，2018年和4D Molecular Therapeutics成為廣泛的長期合作伙伴，以開發(fā)和推廣多種眼科產(chǎn)品。

吉利德

2017年119億美元收購Kite Pharma。Kite，也叫風(fēng)箏制藥，是一家細(xì)胞治療公司，并在行業(yè)中擁有領(lǐng)先地位。收購之時(shí)，Kite的CAR－T療法已經(jīng)接近上市。完成收購之后，2017年10月，Kite治療B細(xì)胞細(xì)胞淋巴瘤的Yescarta上市。

2018年2月，吉利德旗下Kite宣布與Sangamo Therapeutics簽訂一項(xiàng)全球合作開發(fā)協(xié)議，基于Sangamo公司的鋅指核酸酶（ZFN）技術(shù)平臺開發(fā)下一代治療不同腫瘤的自體和異體細(xì)胞療法。

2018年9月，吉利德與基因編輯公司Precision BioSciences宣布開展戰(zhàn)略合作，旨在利用后者專有的ARCUS基因組編輯平臺開發(fā)體內(nèi)消除乙型肝炎病毒（HBV）的創(chuàng)新療法。

新基藥業(yè)

2018年90億美元收購Juno Therapeutics，Juno公司以開發(fā) CAR－T 和 TCT 細(xì)胞療法為核心，是三大CAR－T巨頭之一。Juno公司曾在CAR－T臨床研發(fā)中受挫，出現(xiàn)多名患者死亡。但是其中一款產(chǎn)品 JCAR017 在治療復(fù)發(fā)或難治的 B 細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤中表現(xiàn)出色，有望于2019年上市。對于選擇 Juno，新基藥業(yè)并非一時(shí)興起。2015 年，新基便已投資 Juno 10億美元用于腫瘤免疫療法的合作開發(fā)和全球商業(yè)化，其中包括以每股 93 美元收購 Juno 910萬股以及1．5億美元的現(xiàn)金，合作時(shí)間更是長達(dá)十年

諾華

諾華于2018年4月宣布，以87億美元現(xiàn)金收購美國基因治療公司AveXis。AveXis使用AAV9載體開發(fā)和商業(yè)化基因治療，治療脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的新藥AVXS－101獲FDA突破療法指定，有可能成為首款一次性治療SMA的基因治療用藥。目前SMA 1型疾病的臨床試驗(yàn)已經(jīng)進(jìn)入Ⅲ期臨床，針對SMA 2型疾病在Ⅰ期臨床階段。另外，兩種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)單基因疾病：Rett綜合征（RTT）和肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）正處于臨床前開發(fā)階段。

AveXis獲得了Regenxbio的NAV技術(shù)的許可并開發(fā)了其候選產(chǎn)品AVXS－101。作為此項(xiàng)收購的后續(xù)，諾華向Regenxbio支付1億美元，獲得了其基因療法技術(shù)平臺的獨(dú)家許可。

2018年，諾華與本文中被羅氏收購的Spark Therapeutics就簽訂了許可和供應(yīng)協(xié)議，涵蓋Luxturna在美國以外市場的開發(fā)、注冊和商業(yè)化權(quán)利。

賽諾菲

2018年116億美元收購Bioverativ。賽諾菲和Alnylam合作開發(fā)RNAi藥物fitusiran主要針對A型和B型血友病，收購Bioverativ將為罕見病的全球發(fā)展和商業(yè)化做業(yè)務(wù)線彌補(bǔ)。Bioverativ拆分自Biogen的血友病業(yè)務(wù)，已經(jīng)有兩個(gè)針對血友病的上市藥物Eloctate和Alprolix。同時(shí)Bioverativ還有兩個(gè)候選藥物BIVV－001和BIVV－002，治療鐮狀細(xì)胞病的候選基因療法BIVV003。

2018年5月完成Bioverativ收購后，和Sangamo聯(lián)合宣布，美國FDA接受了治療鐮狀細(xì)胞病的候選基因療法BIVV003的IND申請。

Bioverativ與OXB達(dá)成一項(xiàng)重要的新合作和許可協(xié)議，開發(fā)和生產(chǎn)用于治療血友病的慢病毒載體，該協(xié)議包括許可Bioverativ使用OXB專有的LentiVector Enabled技術(shù)和其工業(yè)規(guī)模的制造技術(shù)。

輝瑞

輝瑞與Spark Therapeutics合作的SPK－9001已經(jīng)啟動Ⅲ期臨床，前文已經(jīng)有了描述。2018年1月，輝瑞以1200萬美元的預(yù)付款收購 Sangamo治療運(yùn)動神經(jīng)元疾病的基因療法，將用鋅指轉(zhuǎn)錄因子（ZFP－TFs）基因療法來治療C9ORF72基因突變引起的神經(jīng)變性疾病。此前，兩家公司已就A 型血友病基因療法SB－525進(jìn)行了合作，正在進(jìn)行Ⅰ／Ⅱ期臨床試驗(yàn)。

默沙東

2018年3．94億美元收購澳大利亞溶瘤病毒公司Viralytics，該項(xiàng)收購?fù)瓿珊螅琕iralytics成為MSD的全資子公司，MSD獲得Viralytics的主要候選產(chǎn)品CAVATAK（CVA21）的全部權(quán)利。

強(qiáng)生

2018年10億美元收購生物醫(yī)藥公司BeneVir Biopharm。BeneVir利用其專有的T－Stealth溶瘤病毒平臺，設(shè)計(jì)能夠感染和破壞癌細(xì)胞的溶瘤病毒。

GSK

GSK擁有歐盟批準(zhǔn)的第二款針對罕見遺傳性疾病的基因療法Strimvelis，但多年來銷量不理想（歐洲每年僅診斷出15例新病例）。今年4月，該療法已作為罕見病基因療法組合打包出售給Orchard Therapeutics公司。作為交換條件，GSK也獲得該公司19．9％的股權(quán)和董事會席位以及與該投資組合相關(guān)的未公開特許權(quán)使用費(fèi)和商業(yè)里程碑付款。

艾伯維

2017年10月，艾伯維宣布與加拿大溶瘤病毒公司Turnstone Biologics達(dá)成全球性研發(fā)合作協(xié)議。根據(jù)該項(xiàng)協(xié)議，艾伯維有權(quán)獲取3項(xiàng)下一代溶瘤病毒免疫療法的獨(dú)家開發(fā)權(quán)。2018年2月，艾伯維宣布與Voyager Therapeutics達(dá)成合作，通過腺相關(guān)病毒（AAV）載體的基因療法，治療阿茲海默病等神經(jīng)退行性疾病。

安進(jìn)

2011年4．25億美元現(xiàn)金收購了BioVex，擁有首款溶瘤病毒療法talimogene laherparepvec（T－VEC， Imlygic），用于黑色素瘤的局部治療。2016年9月，安進(jìn)聯(lián)手意大利的Genenta Science開發(fā)癌癥基因療法，后者擁有一種造血干細(xì)胞的慢病毒載體基因治療平臺。

阿斯利康

2018年7月，阿斯利康（AstraZeneca）的全球生物制劑研發(fā)部門MedImmune和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布合作，將共同利用4DMT的新型發(fā)現(xiàn)平臺生成優(yōu)化的AAV載體，旨在為慢性肺病患者提供基因療法。4DMT在腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療的載體開發(fā)和產(chǎn)品開發(fā)方面的技術(shù)居于世界前列。