罕見病孤兒藥投資,風(fēng)口未至?
EvaluatePharma的《孤兒藥報(bào)告2019》中的數(shù)據(jù)顯示,孤兒藥在2024年將占全球處方藥銷售的五分之一,銷售額預(yù)計(jì)將達(dá)到2420億美元,而主導(dǎo)孤兒藥這一市場(chǎng)的玩家主要將是大型生物制藥和生物技術(shù)公司。
罕見病孤兒藥領(lǐng)域的投融資也同樣火熱,2018年,全球生物醫(yī)藥投資并購(gòu)中,罕見病和孤兒藥投資并購(gòu)總額達(dá)到1645萬(wàn)美元,總?cè)谫Y額甚至高于神經(jīng)領(lǐng)域融資。(數(shù)據(jù)來(lái)自Trends in Healthcare Investments and Exits 2019)
罕見病市場(chǎng)常被稱為是“市場(chǎng)失靈”的市場(chǎng),但從數(shù)據(jù)中可以看出,雖然罕見病總體患者人數(shù)較少,但這個(gè)特殊的市場(chǎng)的潛力不容低估。但在中國(guó)孤兒藥市場(chǎng),由于市場(chǎng)規(guī)模、定價(jià)、支付各方面的不確定性,國(guó)內(nèi)孤兒藥是否成為醫(yī)藥投資新風(fēng)口成為熱門話題。
2019年9月20日,第八屆罕見病高峰論壇在深圳舉行,在議會(huì)前研討會(huì)中,多位投資人、罕見病藥物研發(fā)、商業(yè)化企業(yè)等各方共同就“孤兒藥能否成為中國(guó)醫(yī)藥投資新風(fēng)口”展開了討論。
動(dòng)脈網(wǎng)對(duì)其中精彩內(nèi)容進(jìn)行了整理。
未滿足的重大市場(chǎng)需求
首先,曙方醫(yī)藥CEO嚴(yán)知愚從需求、供給、支付三個(gè)方面分析了孤兒藥在中國(guó)市場(chǎng)的商業(yè)機(jī)會(huì)和挑戰(zhàn)。
在患者需求上,嚴(yán)知愚用了一個(gè)字來(lái)總結(jié)罕見病患者的處境,那就是“難”。
大量的罕見病在中國(guó)是無(wú)藥可治的狀態(tài),藥品非常少。全世界公認(rèn)有六七千種罕見病,真正有藥可治的也就一千種左右,這一千種疾病國(guó)外已經(jīng)批準(zhǔn)了很多治療的藥物,但國(guó)內(nèi)外存在著一個(gè)巨大的落差,很多藥物并沒(méi)有進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)。
即使有藥可醫(yī),支付方面又存在著巨大的挑戰(zhàn)。罕見病藥物以藥品價(jià)格貴為特點(diǎn),在2018年以前僅有4個(gè)孤兒藥被納入到國(guó)家的醫(yī)保談判當(dāng)中。
僅僅從藥物和醫(yī)保這兩個(gè)角度還不能完全體現(xiàn)“難”字,罕見病患者還難在診斷。在中國(guó),罕見病患者大多被專家診斷,其實(shí)被診斷的病人只是可能在中國(guó)整體罕見病病人的冰山一角,有大量的病人被漏診和誤診。
在中國(guó)看罕見病的專家可能比罕見病患者更罕見。換言之,一個(gè)病人可能要輾轉(zhuǎn)多次才能找到能夠診斷的專家,獲得有效的診斷和治療。在這個(gè)過(guò)程中,還有許多病人并未得到診斷,患者流失嚴(yán)重。
除此以外,罕見病的隨訪、病程管理也很難。很多病人并不能夠進(jìn)行持續(xù)性的有效治療.
所以在需求方,我們可以看見有巨大的未滿足需求。
在供求方,全球已經(jīng)有621種孤兒藥被獲得了批準(zhǔn),但是在中國(guó)只有282種上市。
2019年《中國(guó)罕見病藥物可及性報(bào)告》中顯示了一個(gè)明顯的落差,162種治療罕見病的藥物,只有83種在國(guó)內(nèi)上市。這83種已經(jīng)上市的,很多是以其他適應(yīng)癥的藥品存在,真正針對(duì)這121種疾病適應(yīng)癥的是55種,這又是一個(gè)巨大的差距。雖然2018年以后醫(yī)保的談判機(jī)制有了一個(gè)長(zhǎng)足的發(fā)展,但納入到國(guó)家醫(yī)保目錄的只有29種。
所以從供應(yīng)上,遠(yuǎn)未達(dá)到該有的平衡。
好在在支付端,中國(guó)政府正在高度關(guān)注罕見病,包括出臺(tái)了第一批《罕見病目錄》,加快藥物審批過(guò)程,允許臨床試驗(yàn)豁免等政策的陸續(xù)出臺(tái),政策的壁壘正在逐步消失。
資本市場(chǎng)還未做好接受罕見病準(zhǔn)備
雖然從患者角度來(lái)看,罕見病領(lǐng)域有著未滿足的重大需求,審批和支付的壁壘也在逐步瓦解。但是對(duì)于投資人來(lái)說(shuō),商保體系缺失、患者自費(fèi)比例高,醫(yī)療資源緊缺等難題還是為罕見病投資帶來(lái)諸多不確定性。
投資人如何看待中國(guó)市場(chǎng)中罕見病投資諸多的不確定性?
匯橋弘甲基金董事總經(jīng)理錢然婷首先分析了資本市場(chǎng)對(duì)于生物技術(shù)公司的偏好。
在她看來(lái),資本市場(chǎng)對(duì)于罕見病藥物研發(fā)企業(yè)的認(rèn)知正在快速擴(kuò)大。
“從去年年初開始,港交所允許未盈利生物科技公司上市,到今年的科創(chuàng)板第五條,對(duì)沒(méi)有營(yíng)業(yè)額的這類型生物制藥企業(yè)敞開了上市的通路。這對(duì)于廣大的生物制藥,無(wú)論你做不做罕見病都是一個(gè)巨大的利好。把原本尋求資金較困難的醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)都帶到了資本面前,當(dāng)然罕見病是其中受益的一個(gè)子版塊!
但是她也指出,資本市場(chǎng)對(duì)于生物技術(shù)企業(yè)的偏好一直在微調(diào)和演進(jìn)。
“我們觀察港股上市生物醫(yī)藥企業(yè)一年多的情況。我們發(fā)現(xiàn)大家的審美觀還是比較集中。有著營(yíng)業(yè)額或者針對(duì)更主流的疾病的企業(yè)表現(xiàn)更好。
但是我們又能很高興地看到,資本市場(chǎng)是由一批很專業(yè)、很有學(xué)習(xí)精神的人構(gòu)成。以前香港投資者長(zhǎng)期關(guān)注有收入和利潤(rùn)的傳統(tǒng)型醫(yī)藥企業(yè),時(shí)至今日,大家已經(jīng)在談?wù)摳訉I(yè)、更加細(xì)分的醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域,這個(gè)進(jìn)步是大大快于我們?cè)镜念A(yù)設(shè)。所以對(duì)于未來(lái)資本市場(chǎng)對(duì)孤兒藥研發(fā)企業(yè)接受度,我是樂(lè)觀的!
VC:罕見病投資正處于窗口期
VC的嗅覺(jué)應(yīng)該比PE基金更加靈敏,那么在VC投資人看來(lái)孤兒藥研發(fā)是否做好了準(zhǔn)備呢?
晨興創(chuàng)投董事總經(jīng)理薛文煜表示,晨興創(chuàng)投對(duì)于罕見病領(lǐng)域很感興趣,但是沒(méi)有特別作為投資的重點(diǎn)。但在去年,晨興創(chuàng)投的美國(guó)團(tuán)隊(duì)梳理后發(fā)現(xiàn),在他們投資的歐美生物技術(shù)公司中,以罕見病作為研發(fā)方向以及擁有孤兒藥物研發(fā)管線的公司占比接近三分之一。
為什么無(wú)意中布局了較多的罕見病公司?
在晨興創(chuàng)投美國(guó)團(tuán)隊(duì)看來(lái),孤兒藥投資的邏輯很明晰。第一,歐美已經(jīng)建立了支撐罕見病藥物從研發(fā)、法規(guī)直至商業(yè)化的良好生態(tài)環(huán)境,也擁有一個(gè)對(duì)之具備充分理解的成熟資本市場(chǎng)。第二,近年的數(shù)據(jù)顯示,罕見病藥物進(jìn)入臨床后獲得批準(zhǔn)的概率較高,審批時(shí)間比起其他適應(yīng)癥來(lái)說(shuō)會(huì)短一些,也就意味著更高的投資回報(bào)率。
第三,因?yàn)楹币姴♂槍?duì)一個(gè)相對(duì)比較小且明確的病人群體,孤兒藥研發(fā)企業(yè)有可能自己建立商業(yè)化團(tuán)隊(duì),針對(duì)罕見病人群進(jìn)行銷售,進(jìn)而在商業(yè)化這一環(huán)節(jié)提升企業(yè)價(jià)值。
橘生淮南則為橘,生于淮北則為枳。這兩種邏輯能否在中國(guó)落地?
薛文煜指出,對(duì)于針對(duì)歐美市場(chǎng)研發(fā)孤兒藥物的中國(guó)企業(yè)來(lái)說(shuō),現(xiàn)在的環(huán)境下有兩點(diǎn)需要考慮,首先是在前期研發(fā)上,是不是擁有高水平的的管線,可以與歐美同儕競(jìng)爭(zhēng)。其次是在后續(xù)的商業(yè)化上,是否可以考慮布局海外。
同時(shí)需要考量的是目前某些罕見疾病領(lǐng)域是否存在過(guò)熱的狀況。
在歐美市場(chǎng),孤兒藥物的定價(jià)是支付方與藥物研發(fā)公司談判的結(jié)果,目前大部分罕見疾病獲批的治療藥物數(shù)目相當(dāng)有限,支付方的談判籌碼較少,在一定程度上造成了孤兒藥定價(jià)高企的結(jié)果。但是如果將來(lái)市場(chǎng)上針對(duì)同一個(gè)罕見病適應(yīng)癥有五、六個(gè)藥物,加之專利和行政保護(hù)過(guò)期后上市的仿制藥品,支付方的議價(jià)能力會(huì)大大提高,屆時(shí)孤兒藥昂貴的定價(jià)模式是否可以持續(xù),也是需要關(guān)注的。
對(duì)于面向中國(guó)罕見病市場(chǎng)的醫(yī)藥公司而言,在審批門檻降低和政策環(huán)境逐步改善的趨勢(shì)下,如何能夠走出一條切實(shí)的商業(yè)化路徑,是最關(guān)鍵的。國(guó)內(nèi)罕見病人群雖然估算有近1700萬(wàn),市場(chǎng)潛力巨大,但囿于各種因素的限制,目前罕見病藥物能夠真正觸及到的市場(chǎng)規(guī)模是非常有限的,有待于生態(tài)的形成和其中利益相關(guān)方的共同努力。
所以,薛文煜認(rèn)為,中國(guó)孤兒藥的投資窗口正在打開,可以在其中尋找合適的投資機(jī)會(huì),但是距離風(fēng)口還是遠(yuǎn)一些,投資人需要有足夠的耐心。
在最后,多位投資人也談到,孤兒藥投資的社會(huì)效益不容忽視。無(wú)論在什么市場(chǎng)都不會(huì)有完美標(biāo)的,在罕見病孤兒藥市場(chǎng)中,有挑戰(zhàn)也有機(jī)遇。如果說(shuō)風(fēng)口之上豬都能飛,而窗口則是需要持續(xù)的開拓和耕耘。
*封面圖片由動(dòng)脈網(wǎng)記者拍攝。
文 | 楊雪 曹弦
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