作者：云潭，編輯：小市妹

作為科技產(chǎn)業(yè)皇冠上的明珠，全球創(chuàng)新藥市場，美國占55%，中國僅有3%。

但我國卻是世界第二大醫(yī)藥消費國，創(chuàng)新能力的孱弱和龐大的需求極不相符。

如今，這個尷尬的局面正在被改寫，以百濟神州為代表的中國創(chuàng)新藥企奮起直追，百悅澤成為首個年銷售額超過十億美元的國產(chǎn)創(chuàng)新藥，多個藥品在歐美直接上市，出海勢頭持續(xù)強勁。

近期，港股回暖，中國資產(chǎn)受到外資青睞，恒生醫(yī)藥ETF（159892）從底部反彈近20%，百濟神州為其最大持倉股。隨著外部負面因素的消解，具有核心研發(fā)能力的創(chuàng)新藥企必將受到資本更多的青睞。

【首個“十億美元分子”】

在醫(yī)藥行業(yè)，通常把一款銷售收入突破10億美元的藥品稱為“十億美元分子”，標志著這款藥達到了新的里程碑。

1999年成立的丹麥后起之秀Genmab，都已經(jīng)締造了三個“10億美元分子”。令人唏噓的是，作為世界第二大醫(yī)藥消費市場，中國之前還沒有誕生過一個。

2023年，百濟神州核心產(chǎn)品澤布替尼（百悅澤）銷售額同比大增138.7%，達91.38億元（約13億美元），改寫了中國缺席創(chuàng)新藥十億美金陣營的尷尬歷史。

近年來，創(chuàng)新藥陷入資本寒冬，行業(yè)競爭加劇，投融資趨緩，醫(yī)保控費等因素影響下，關(guān)停工廠/收縮管線的情況時有發(fā)生。作為創(chuàng)新藥行業(yè)的“晴雨表”，上游CXO行業(yè)進入降本增效的通道。

產(chǎn)業(yè)調(diào)整，許多企業(yè)業(yè)績出現(xiàn)放緩或下滑。而百濟神州卻實現(xiàn)了逆勢增長，除了百悅澤，另一大單品替雷利珠單抗（百澤安）實現(xiàn)收入38.06億元，同比增長33.1%，是2023年國產(chǎn)PD-1當之無愧的“銷冠”；百匯澤貢獻收入4705.6萬元，同比增長32.14%。

受益于三大自研產(chǎn)品持續(xù)放量，公司2023年營收創(chuàng)下174.23億元的歷史最高記錄，同比增長82.13%，是科創(chuàng)板中唯一一家體量超百億的創(chuàng)新藥企業(yè)；

▲百濟神州歷年營收情況，來源：公司財報，同花順

收入大增，而銷售、研發(fā)等費用支出增長遠低于收入增速，虧損額度大幅收窄至67.16億元。

今年一季度，百濟神州繼續(xù)延續(xù)高增勢頭，百悅澤在全球斬獲34.76億元銷售額，同比繼續(xù)增長140.2%，美國貢獻24.96億元，同比增長162.7%，成為其最大市場，在血液腫瘤領(lǐng)域的領(lǐng)導地位進一步鞏固。

百澤安銷售額10.44億元，同比增長32.8%，得益于新適應(yīng)癥納入醫(yī)保，百澤安銷售額也在持續(xù)提升。

受此影響，公司在一季度實現(xiàn)營收53.59億元，同比增長74.8%，成功躋身全球腫瘤創(chuàng)新公司Top15（2024Q1腫瘤藥物銷售額排序）。

收入大幅增長，費用管理趨于嚴格，當期銷售及管理費用占產(chǎn)品收入比例下降23個百分點至57%，經(jīng)營效率顯著提升，虧損進一步收窄至19億元，在Non-GAAP會計統(tǒng)計下，經(jīng)調(diào)整經(jīng)營虧損同比下降47%。

藥品銷售逐步轉(zhuǎn)入正向收益通道，公司經(jīng)營質(zhì)量顯著提升，百濟神州邁向可持續(xù)盈利值得期待。

【獨有的創(chuàng)新基因】

科技研發(fā)是創(chuàng)新藥企業(yè)立足商業(yè)社會的根基。

目前，百濟神州擁有3款自主研發(fā)并獲批上市的藥物——百悅澤（澤布替尼）、百澤安（替雷利珠單抗）和百匯澤（帕米帕利），以及獲得獲授權(quán)許可在中國進行商業(yè)化的14款藥物。

醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域有著著名的“雙十定律”，即研發(fā)一款新藥，需要付出十年的研發(fā)周期和十億美金的研發(fā)費用。但很多人并不知曉，醫(yī)藥也有著和芯片產(chǎn)業(yè)相反的“反摩爾定律”：一種新藥的開發(fā)成本大約每九年就要翻一番。

所以，高強度的持續(xù)性投入是創(chuàng)新藥誕生的基礎(chǔ)。2023年，百濟神州研發(fā)費用高達128.13億元，同比增長14.90%。在科創(chuàng)板33家醫(yī)藥企業(yè)中，也僅有這一家超過100億元。第二名的君實生物，研發(fā)投入還不到20億元。

除了高投入，百濟神州的研發(fā)體系也頗具特色。

公司開辟了一系列具有差異化和全球競爭力的管線產(chǎn)品，聚焦腫瘤領(lǐng)域在研、潛在“同類最優(yōu)/首創(chuàng)”的候選藥物。

濟神州目前在研管線超過60款，包括單抗、雙抗/多抗、ADC、細胞治療、mRNA等，管線覆蓋了全球80%的癌癥類型（按發(fā)病率計算），多款藥物具備差異化乃至“first-in-class”潛力。

▲百濟神州研發(fā)管線，來源：公司財報

公司部署了擴大差異化、首創(chuàng)新藥研發(fā)的研發(fā)模式，實現(xiàn)自主研究去CRO化。建立自主化臨床團隊，且為免疫腫瘤和血液腫瘤分別設(shè)立了一個CMO，大部分項目可以實現(xiàn)“去CRO化”，保證臨床試驗自主、高效、高質(zhì)量地執(zhí)行。

得益于上述研發(fā)體系，百濟神州創(chuàng)造了多個標桿性藥物。

頭部產(chǎn)品澤布替尼頭對頭（ALPINE研究）打敗伊布替尼，成為唯一被CSCO和NCCN指南雙重優(yōu)先推薦的BTKi，并在2023年的NCCN治療CLL/SLL指南中得到最高級別推薦。

作為全球“同類最佳”BTK抑制劑，澤布替尼目前已在全球70個市場獲批多項適應(yīng)癥，目前澤布替尼在海內(nèi)外放量提速，重磅炸彈藥物潛力顯現(xiàn)。

▲來源：各企業(yè)公告，藥融圈

2014年起，K藥/O藥橫空出世，作為抗癌明星藥，兩款藥物成就了默沙東和百時美施貴寶（BMS）。2023年，K藥拿下了250億美元的銷售額，幾乎撐起默沙東的半壁江山，也成為去年全球“藥王”。

澤布替尼作為中國原研藥走向世界的標桿，伴隨著爆發(fā)式增長，已經(jīng)顯露出成為超級產(chǎn)品的潛質(zhì)。

除了3款自研產(chǎn)品外，sonrotoclax和歐司珀利單抗已處于臨床3期階段，sonrotoclax是一款Bcl-2小分子抑制劑，全球首款Bcl-2抑制劑維奈克拉2023年的銷售額為22.88億美元，同比增長13.9%，艾伯維預計銷售峰值將達到60億美元。

在前期的研究中，sonrotoclax顯示出相比維奈克拉更強效的活性，并可能具備克服維奈克拉的耐藥性的潛力。

在百濟神州產(chǎn)品BIC屬性及全球商業(yè)化布局加持下，國產(chǎn)新藥下一個“十億美元分子”指日可待。

【出海蛟龍】

生物醫(yī)藥是人類科學領(lǐng)域的明珠，作為資本和技術(shù)高度密集型產(chǎn)業(yè)，長期由歐美巨頭和創(chuàng)新藥企把持。斯坦福大學對面的Genentech（基因泰克）和吉利德拉開了生物醫(yī)藥時代的序幕。

中國Biotech公司要想破圈生長，真正成長為全球性的Big pharma，必須要站在全球舞臺上來評估其創(chuàng)新成色，更要具備扎實的全球商業(yè)化實力。

過去的一年里，中國創(chuàng)新藥“出海”捷報頻傳，許多藥企成功闖關(guān)歐美市場，對外授權(quán)合作規(guī)模也再創(chuàng)新高。

百濟神州是醫(yī)藥出海浪潮中的引領(lǐng)者，自成立以來，百濟神州就是一家高度全球化的公司。

去年，公司境外收入96.22億元，同比增長147.27%，占比達到55.23%，在國內(nèi)PD-1“四小龍”中比例最高，反映出公司藥物出海成果顯著。

在美國直接上市，被公認是全球藥企進入海外市場“最難走的路”，而一旦成功出海，銷售就可能被成倍放大。過去一年，綠葉制藥的利培酮緩釋微球注射制劑、君實生物的特瑞普利單抗，和黃醫(yī)藥的呋喹替尼、億帆醫(yī)藥的艾貝格司亭α注射液等成功在美上市，整體出海勢頭強勁。

創(chuàng)新藥出海揚帆起航，百濟神州打破了多個記錄。2019年，澤布替尼通過美國FDA審批完成“零的突破”，本土原研藥終于揚眉吐氣了一把，澤布替尼還是美國獲批適應(yīng)癥最多的BTK抑制劑。

去年，替雷利珠單抗在歐盟獲批，成為首個走向國際舞臺的中國原研PD-1單抗，適應(yīng)癥范圍正不斷擴大。在國內(nèi)，替雷利珠單抗已有11項適應(yīng)癥納入國家醫(yī)保目錄，是目前納入醫(yī)保目錄獲批適應(yīng)癥數(shù)量最多的PD-1。

國際競爭力不僅體現(xiàn)在原創(chuàng)，更要有國際合作和商業(yè)化運營的實力。

百濟神州合作自研雙管齊下，License in/out（許可引進/發(fā)放）處于領(lǐng)先地位，BD能力處于全球前列。早在2017年，公司就與新基（現(xiàn)隸屬于百時美施貴寶）達成合作，2019年底與安進訂立合作協(xié)議，2021年開始與諾華牽手。

公司最大股東是全球排名第13的醫(yī)藥巨頭安進，能夠從研發(fā)-合作-全球化等層面，提供強大背書和支持；Baker Brothers、HHLR Fund（高瓴資本）等VC、PE基金為其提供可持續(xù)發(fā)展資金，支撐龐大的研發(fā)投入。

▲2023年全球收入TOP20制藥公司，來源：各企業(yè)公告，藥智網(wǎng)

走過20年風雨，中國對全球醫(yī)藥研發(fā)（研發(fā)管線數(shù)量維度）的貢獻實現(xiàn)了從第三梯隊“跟跑”到有望躋身第二梯隊“并跑”的歷史性跨越。

中國創(chuàng)新藥奮起直追，從仿制藥開始，跨過Fast Follow，到me worse，到開始做me-too，再到license in、CXO，目前已經(jīng)具備了FIC（First in Class）/BIC（Best in class）的能力。

不同于國內(nèi)以仿制藥起家的創(chuàng)新藥公司，百濟神州沒有仿制藥業(yè)務(wù)作為基本的資金支撐，成立起就專注做世界級的創(chuàng)新藥，在它身上，看到了中國Big Pharma種子選手的底色。

隨著A股、港股回暖，外資開始做多中國資產(chǎn)，站在科技金字塔頂端的生物醫(yī)藥不能缺席。持有百濟神州、信達生物、石藥集團等股票的恒生醫(yī)藥ETF（159892），代表著這一產(chǎn)業(yè)的向上力量，隨著中國醫(yī)藥實力的整體崛起，這些企業(yè)會更加光彩奪目。

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       原文標題 : 攻入美國市場，中國醫(yī)藥創(chuàng)新的iPhone時刻